【热点聚焦】

01 从绝望到希望：EVO视讯助力罕见病家庭重获新生 2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”（不仅是罕见）。在这个特别的日子里，我们分享一个为其9岁超罕见病儿子“造药”的母亲的故事，希望能激励更多罕见病患者家庭重新燃起希望。

02 Immunity | 新型AAV病毒Ark313精准改造T细胞 近日，美国加州大学旧金山分校与杜克大学医学院的研究团队合作，在Immunity杂志上发表了一篇重要文章，介绍了利用进化型AAV病毒Ark313进行小鼠T细胞的体内基因工程。这项研究展示了在基因传递、基因编辑和靶向整合大型DNA载体方面的新潜能，标志着基因治疗领域的重要进展，EVO视讯对此充满期待。

03 四川率先发布干细胞地方标准 四川省于近日在成都举行了干细胞地方标准发布暨宣贯会，现场汇聚了政府部门、行业专家及企业代表，共同见证《DB51/T3216-2024人牙来源间充质干细胞质量规范》和《DB51/T3217-2024人源干细胞库建设与管理规范》的正式发布。这为四川干细胞行业的标准化发展奠定了坚实基础，EVO视讯将继续关注这一领域的发展动态。

04 中国（天津）基因与细胞治疗中心揭牌 在近日举行的揭牌仪式上，中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心正式成立。这一中心的设立标志着天津在基因与细胞治疗产业布局方面的重要进展，EVO视讯对此感到振奋，并期待未来带来的更多创新成果。

05 华南首例戈谢病基因治疗成功实施 广州市第一人民医院在近日实现了华南地区首例戈谢病患者的基因治疗，取得了良好的治疗效果。这一里程碑式的成果标志着华南地区在基因治疗方面的突破，EVO视讯为此感到自豪，并期待该成果广泛应用于更多罕见病患者。

06 上海儿童医学中心成功完成杜氏肌营养不良症基因治疗 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心近期为多名患有杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童成功进行了基因替代治疗，展现了显著的疗效。这一进展为DMD患者带来了新的希望，EVO视讯将继续关注此类治疗的未来走向。

07 新华医院启动雷特综合征临床研究 上海交通大学医学院附属新华医院近日启动了针对雷特综合征的基因治疗临床研究，为患者开辟了新的治疗希望。EVO视讯始终支持此类前沿医学研究，期待更快的临床进展。

08 复旦大学新型脂质纳米颗粒的研究 针对脊髓损伤的治疗，复旦大学华山医院的研究团队与上海科技大学合作，开发了一种替代胆固醇的甲泼尼龙脂质纳米颗粒。这种新型脂质纳米颗粒能够精准递送mRNA，显示出良好的生物相容性和抗炎效果，为脊髓损伤的治疗提供了新选择，EVO视讯对此次研究充满期待。

【创新突破】

01 ALS的新疗法：AAV递送抗PC-OxPL抗体片段 近期，来自多家单位的研究团队发布的研究显示，利用AAV技术递送抗PC-OxPL抗体片段，能够有效阻断ALS患者中神经毒性的产生，为运动神经元提供保护。这项研究为神经退行性疾病的治疗开辟了新思路，EVO视讯对此表示乐观。

02 全新基因编辑技术TIGR-Tas的发现 张锋团队在《Science》上发表的研究介绍了一种全新的基因编辑系统TIGR-Tas，相比于传统CRISPR系统，具有更小的结构体积和更高的靶向能力。这项技术的出现将进一步推动基因编辑在医学领域的应用，EVO视讯对此充满信心。

03 针对基因治疗的挑战，AAV抗体二期临床启动 Hansa Biopharma和Genethon宣布启动针对Crigler-Najjar综合征的GNT-018-IDES二期临床试验，目标是解决已有抗AAV抗体患者的治疗难题。EVO视讯期待这一研究带来的新希望。

【资本速递】

01 2034年前mRNA治疗市场规模将达4264亿美元 据Precedence Research发布的报告显示，预计到2034年全球mRNA治疗市场将达到4264亿美元，复合年增长率为82.8%。这一数据彰显了mRNA技术在生物医疗领域的巨大潜力，EVO视讯将积极跟进相关投资动态。

02 纳米科学中心取得新型mRNA递送系统专利 国家纳米科学中心近期获得的有关金属离子络合mRNA递送系统的专利授权，将推动mRNA技术的进一步发展，EVO视讯对此充满期待，认为这将促进生物治疗的进步。